Yaşa bağlı makula dejenerasyonu (sarı nokta) kaynaklı görme kaybı, kök hücre nakli temelli yeni bir tedaviyle tersine çevrildi.
Körlüğe Meydan Okuyan Tedavi: Kök Hücreler Görmeyi Nasıl Geri Kazandırdı?
Dünya genelinde milyonlarca yaşlı bireyin merkezi görüşünü kaybetmesine neden olan yaşa bağlı makula dejenerasyonu (AMD), tıp dünyasının en büyük zorluklarından biriydi. Özellikle hastalığın “kuru tip” olarak bilinen ilerleyici formu için mevcut tedaviler genellikle sadece ilerlemeyi yavaşlatmaya odaklanırken, son bilimsel gelişme, görme kaybını tersine çevirme potansiyeliyle tarihi bir dönüm noktasına işaret ediyor.
ABD’de Michigan Medicine çatısı altında yürütülen klinik denemeler, kök hücre nakline dayalı yeni bir tedavinin, ileri evre kuru tip makula dejenerasyonu hastalarında görme yetisini belirgin bir şekilde artırdığını ortaya koydu. Bu umut verici sonuçlar, saygın bilimsel dergi Cell Stem Cell‘de yayımlanarak tıp ve bilim çevrelerinde büyük heyecan yarattı.
Tedavinin Odak Noktası: RPE Hücreleri ve Retina Hasarı
Makula dejenerasyonu, retinanın merkezi kısmı olan makuladaki ışığa duyarlı hücrelerin (fotoreseptörler) ve onları destekleyen Retina Pigment Epitel (RPE) hücrelerinin hasar görmesiyle ortaya çıkar. RPE hücreleri, görme işlevi için kritik öneme sahip besin ve atık döngüsünü yönetir. Bu hücrelerin ölümü, merkezi görüşte geri dönüşü olmayan kayıplara yol açar.
Araştırma ekibi, bu kritik hasarı onarmak için göz bankasından temin edilen kök hücreleri kullandı. Bu kök hücreler, laboratuvar ortamında RPE hücrelerinin görevini üstlenebilecek şekilde dönüştürüldü ve hasarlı bölgeye nakledildi.
Klinik Deneme Nasıl Gerçekleşti?
Faz 1/2a klinik denemesine, 71 ile 86 yaş arasında, ileri evre kuru tip makula dejenerasyonu tanısı konmuş altı hasta katıldı. Hastaların bazıları günlük yaşamlarını idame ettirmekte zorlanacak derecede ciddi görme kaybına sahipti.
Tedavide izlenen adımlar şunlardır:
-
Hücre Hazırlığı: Kök hücreler, retinadaki RPE hücrelerinin işlevini görecek şekilde hazırlandı.
-
Nakil Prosedürü: Hastaların hasarlı retinasının altına, tek seferlik bir cerrahi işlemle 50 bin adet dönüştürülmüş hücre enjekte edildi.
-
Güvenlik Takibi: Tedavinin birincil amacı güvenliğin belirlenmesiydi. Araştırma, kök hücre kaynaklı herhangi bir tümör oluşumu veya bağışıklık sisteminin hücreleri reddetmesi gibi ciddi komplikasyonların görülmediğini kanıtladı.
Görme Seviyesinde Tarihi İyileşme
Tedavinin en heyecan verici kısmı, hastalarda gözlemlenen dramatik iyileşmeydi.
Özellikle en ciddi görme kaybına sahip olan üç hasta, nakil işleminden bir yıl sonra görme keskinliği testinde (Snellen tablosu) ortalama 21 harf daha fazla okuyabildi. Araştırmacılar, bu seviyede bir görme kazanımının, ileri evre kuru makula dejenerasyonu hastalarında daha önce hiç rapor edilmediğini vurguluyor.
Çalışmanın baş araştırmacılarından, göz doktoru Prof. Rajesh Rao, bu sonuçların kendilerini dahi şaşırttığını belirterek, “Güvenlik sonuçlarından memnunduk ancak en heyecan verici kısım görmelerinin de iyileşmesiydi. Bu hastalarda bu derece bir kazanım daha önce rapor edilmedi,” ifadelerini kullandı.
Gelecek Perspektifi: Yüksek Dozlar ve Geniş Ölçekli Çalışmalar
Mevcut denemede kullanılan dozun güvenli ve etkili olduğu kanıtlanmış olsa da, araştırma ekibi tedavinin etkinliğini daha da artırmak amacıyla daha yüksek hücre dozlarının (150.000 ve 250.000) güvenliğini izlemeye devam ediyor.
Eğer bu yüksek dozlar da güvenli bulunursa, tedavi daha geniş bir hasta grubunda etkinliğini kanıtlamak üzere daha büyük ölçekli Faz 3 klinik testlerine geçecektir.
Bu kök hücre nakli temelli tedavi, sadece makula dejenerasyonu için değil, aynı zamanda retinanın diğer dejeneratif hastalıkları için de yeni bir umut kapısı açarak tıp biliminde çığır açma potansiyeli taşıyor. Görme engelli milyonlarca insan için, yeniden net bir dünyaya bakma hayali artık eskisinden çok daha yakın.
